ICH E11 小児使用が想定される医薬品の臨床研究 1

ICH E11は小児使用が想定される医薬品の臨床研究についてのガイドラインです。E11は本体とAddeendumからなり、E11Aとして小児医療への臨床研究の外挿についてのガイドラインが策定されています。E11Aは現在Step1で、Step4への移行時期は未定のようです。

E11では小児適用における臨床研究のうち、研究の開始時期や考慮すべき事項、研究のタイプ、年齢によるカテゴリ、倫理的事項について述べられています。

小児治療の開発は、その地域での治療に対するニーズに従い開始するとされています。開発初期に小児治療への適用について、規制当局と議論しておきます。小児治療の開発が成人での開発完了から遅れて実施されるのは望ましくないとされているようです。小児治療では、小児における病状や治療の問題、小児固有の影響等について考慮し、開発計画を策定します。致命的な疾患では特に開発が重要となります。安全性に関してはICH M3（非臨床安全性研究実施の時期についてのガイドライン）の結果を基準として、臨床研究の計画を立てます。

小児では投与コンプライアンス（用量・用法を守って服用すること）がより重要となります。香りや味に工夫を行い、剤形としても飲みやすいもの（液剤、懸濁剤、チュアブル剤）を選択します。小児用量に適した処方として開発し、小児での添加剤の安全性についても注意を払います。

小児臨床研究の時期は小児治療を主とするか、成人と同様の致命的疾患を対照とするか、その他の場合かによって時期が異なります。主に小児に用いるものでは初期の安全性・忍容性研究以外は小児で実施します。致命的疾患を対象とする場合においても安全性・効能の初期検証後に計画を立てます。その他の場合では、開発後期や承認後に行うこととなります。